Nella sua accezione più generale la parola ‘chemioterapia‘ indica qualunque trattamento farmacologico che utilizza sostanze chimiche per eliminare gli agenti responsabili della malattia. Appartengono a questa categoria quindi anche i farmaci antibiotici e antivirali (chemioterapia antimicrobica).
Nel linguaggio comune, tuttavia, questo termine viene utilizzato per riferirsi alla terapia di elezione utilizzata per la lotta contro il cancro, la chemioterapia antineoplastica, che mira a colpire le cellule neoplastiche, responsabili dello sviluppo tumorale.
Il funzionamento della chemioterapia antineoplastica si basa sulla selettività del bersaglio: essa prevede di colpire le cellule tumorali, che si riproducono molto più rapidamente di quelle normali, durante il meccanismo di replicazione cellulare, uccidendole. I chemioterapici agiscono sui tessuti ad alta proliferazione, quindi non specificamente sul tessuto tumorale, ed è per questa caratteristica che possono indurre alcuni effetti collaterali su altri tessuti, come sulle mucose delle vie gastrointestinali e sui follicoli piliferi.